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  蓝鸟生物(bluebird bio),总部位于马萨诸塞州剑桥市,是一家生物技术公司,为严重的遗传疾病和癌症开发基因疗法。该公司唯一在欧盟(EU) 获得批准的药物是betibeglogene autotemcel (Zynteglo),该药物用于治疗输血依赖型β地中海贫血(TDT),这是一种罕见的遗传性血液疾病,已被欧洲药品管理局批准使用。该公司因该药物的成本为 180 万美元而受到批评,该药物是世界上第二贵的药物。该公司正在开发 LentiGlobin 基因疗法,用于治疗镰状细胞病和脑肾上腺脑白质营养不良。它还在开发T 细胞候选产品,以治疗急性髓性白血病、默克尔细胞癌、弥漫性大 B 细胞淋巴瘤和MAGEA4实体瘤。

  该公司于 1992 年 4 月由麻省理工学院教员 Philippe Leboulch 和 Irving London 创立,当时名为 Genetix Pharmaceuticals。Zynteglo: 2019 年 6 月,该公司获得欧盟委员会批准在欧盟上市的betibeglogene autotemcel (Zynteglo),一种治疗β 地中海贫血组遗传性血液疾病的药物。 Bluebird 尚未寻求 FDA 批准治疗。FDA 授予 Zynteglo孤儿药和突破性疗法指定用于治疗 TDT。

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